Maladies orphelines

 " Les maladies rares sont rares mais les patients atteints de maladies rares sont nombreux "
Les maladies rares sont définies comme des maladies dont la prévalence est inférieure à 1 personne sur 2000 dans l'Union européenne. Certaines sont "ultra rares" c'est-à-dire qu'elles touchent moins d'une personne sur 50.000. Ces maladies sont généralement de nature chronique, et il n'est pas rare qu'elles soient  gravement invalidantes ou qu'elles mettent la vie en danger. On estime que 6 à 8% des personnes souffrent d'une maladie rare. Cela signifie que 27 à 36 millions d’Européens souffrent d'une maladie rare.
On estime qu'il existe entre 6 000 et 8 000 types différents de maladies rares. Cette très grande diversité et, en particulier, la nature rare des maladies signifient que seul un nombre limité de prestataires de soins de santé peut développer une expertise suffisante pour répondre aux besoins spécifiques de cette population de patients. Les maladies sont souvent très complexes et affectent simultanément plusieurs systèmes organiques. La pathogénie n'est pas connue pour toutes les maladies rares, et les connaissances sur la pathologie elle-même, le diagnostic et le traitement possible ne sont pas généralisées et, pour chaque maladie rare, sont concentrées entre quelques (ou un seul) expert(s) et, dans certains cas, sont même totalement absentes.
 
La faible prévalence pose d'autres problèmes spécifiques. La recherche scientifique approfondie est souvent entravée par les groupes de patients souvent trop petits et, en outre, pour le développement de traitements appropriés, le retour sur investissement est également assez faible et décourage donc le développement de nouveaux médicaments (orphelins) ou d'autres formes de thérapie. Ainsi, à ce jour, un traitement approprié n'est disponible que pour une petite fraction des maladies dont la cause est connue sur le plan moléculaire.

Source : Plan Belge pour les maladies rares
Décembre 2013

Liens utiles :
www.orpha.net
www.radiorg.be
www.eurordis.org


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